Новости

Dec 03, 2023

Как Фармацевтический пакет ЕС влияет на малые биотехнологии

После нескольких задержек 26 апреля был опубликован Фармацевтический пакет ЕС.

После нескольких задержек 26 апреля 2023 года был опубликован «Фармацевтический пакет ЕС». Это первый за более чем два десятилетия существенный пересмотр основополагающего законодательства, регулирующего авторизацию и оценку всех лекарств в Европейском Союзе. Это влияет на каждую терапию, запущенную в ЕС, начиная от сбора доказательств и заканчивая нормативными путями, сроками утверждения и стимулами.

В целом предложение Европейской комиссии по-прежнему вызывает большое беспокойство. Несмотря на задержку публикации, остается ряд открытых вопросов, например, о том, как будут интерпретироваться определенные положения или концепции, особенно в отношении высоких неудовлетворенных медицинских потребностей (HUMN) и таких концепций, как исключительный терапевтический прогресс или «значительное» снижение заболеваемости и смертности. . Эти положения могут иметь серьезные негативные последствия для промышленности и экосистемы ценообразования и возмещения.

Мы начнем с положительных моментов, поскольку Фармацевтический пакет ЕС вносит ряд позитивных изменений. Комиссия сохранила отдельные Директиву и Постановление. Был толчок к обновлению и оптимизации методов работы EMA, таких как усиление научных рекомендаций и нормативной поддержки для разработчиков орфанных лекарственных средств (OMP), а также малых и средних компаний. Ряд нормативных положений поможет ускорить получение разрешений регулирующих органов, например, сокращение сроков получения разрешений EMA до 180 дней. Введение нормативной «песочницы» и открытость для адаптированных клинических испытаний и фактических данных (RWE) могут сыграть важную роль в обеспечении устойчивости Регламента в будущем.

Ключевым изменением в системе «сирот» является переосмысление структуры эксклюзивности рынка «сирот» (OME) – стимулов, предоставляемых разработчику, который продает терапию по «сиротскому» показанию. Отказываясь от универсального подхода, согласно которому все сиротские врачи получают 10 лет OME, предложение вводит модулированную систему стимулов. Новый подход, предложенный Комиссией, не решает основные проблемы, которые способствовали бы разработке методов лечения 95% редких заболеваний, лечение которых не разрешено. Вместо этого мы бы предложили другой модулированный подход, основанный на инвестиционном обосновании и шансах на терапевтический успех, разработанный многосторонней экспертной группой по ОД.

Комиссия предложила связать стимулы для сирот с концепцией HUMN. Из-за своего ограничительного определения эта концепция рискует задушить инновации, упустить из виду группы пациентов и действительно ограничивает долговечность законодательства. HUMN развиваются вместе с наукой и обществом, поэтому определение в законодательстве не выдержит испытания временем. Модулированный подход, отражающий вероятность терапевтического успеха, фактически побудит разработчиков продолжать инвестировать и запускать проекты в ЕС. Помимо самой модуляции, он де-факто классифицирует пациентов и «маркирует» методы лечения ярлыком на очень ранней стадии разработки. Продукты без штампа (H)UMN, скорее всего, столкнутся со значительным давлением снижения цен или снизят их коммерческую жизнеспособность.

Одной из основных целей Комиссии является содействие разработке методов лечения пациентов, которым не разрешено лечение. С нашей точки зрения, введение ими единого регистрационного удостоверения для каждого активного вещества, фактически «Глобального регистрационного удостоверения для сирот (GOMA)», противоречит этой цели. GOMA предоставит только один дополнительный год дополнительных эксклюзивных прав для перехода на новое «сиротское» показание, которое будет ограничено двумя годами. Это предложение следует тщательно рассмотреть, поскольку разработка нового терапевтического показания требует многих лет исследований и клинических испытаний и не будет достаточно вознаграждена всего лишь одним дополнительным годом эксклюзивности. Таким образом, этот механизм будет препятствовать поэтапным инновациям.

Разработчиков орфанных лекарств следует поощрять максимизировать влияние исследований и знаний, которые они разрабатывают, и находить дополнительное применение существующим соединениям, особенно если это открывает двери для тех пациентов, у которых нет других вариантов. Разработчики-сироты накопили много знаний о том, как действуют болезни и методы лечения, поэтому мы должны воспользоваться этим и вознаградить их научные инновации, а не ограничивать их.