Блог

Sep 13, 2023

Synlogic объявляет о запуске Synpheny

Опубликовано: 5 июня 2023 г. КЕМБРИДЖ, Массачусетс, 5 июня,

Опубликовано: 5 июня 2023 г.

КЕМБРИДЖ, Массачусетс, 5 июня 2023 г. (GLOBE NEWSWIRE) –Синлогик, Инк.(Nasdaq: SYBX), биотехнологическая компания на клинической стадии, продвигающая новые пероральные, несистемно абсорбируемые биотерапевтические препараты для трансформации лечения серьезных заболеваний, сегодня объявила о начале Synpheny-3, глобального ключевого исследования третьей фазы, оценивающего эффективность и безопасность SYNB1934 как потенциального средства лечения фенилкетонурии (ФКУ).

«Мы неустанно работали над продвижением этой программы, и сегодня это важная веха для Synlogic и для сообщества пациентов, живущих с тяжелым бременем фенилкетонурии», — сказала Аойф Бреннан, MB Ch.B., президент и главный исполнительный директор Synlogic. «В разработке этого ключевого исследования мы сотрудничали с ключевыми заинтересованными сторонами, включая экспертов-клиницистов, глобальные регулирующие органы и людей, живущих с фенилкетонурией, и очень благодарны за их многочисленные идеи. В частности, отзывы пациентов усилили наше чувство срочности в разработке нового пероральное терапевтическое средство, которое можно использовать как в качестве монотерапии, так и в качестве дополнительного лечения».

«Это потрясающая новость. Сообщество ФКУ благодарно Synlogic за их стремление предложить новый вариант лечения для людей с ФКУ, а также за участие и партнерство нашего сообщества в этом процессе», — сказала Лиза Милберг, исполнительный директор. Национальный альянс ФКУ.

Испытание Synpheny-3

Synpheny-3 — это рандомизированное, плацебо-контролируемое, глобальное, многоцентровое, ключевое клиническое исследование фазы 3, предназначенное для оценки эффективности и безопасности SYNB1934 в качестве лечения ФКУ. Окончательный дизайн исследования учитывает отзывы глобальных регулирующих органов, включая Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA). В глобальном исследовании примут участие около 150 пациентов с исходным уровнем фенилаланина (Phe) в плазме >360 мкМ. Synpheny-3 будет включать пациентов в возрасте 18 лет и старше; первоначальная подгруппа данных пациентов из Части 1 будет использоваться для оценки возможности снизить возраст включения в исследование до 12 лет. Участники исследования могут соблюдать свою обычную диету во время участия в исследовании.

Ожидается, что Synpheny-3 будет проводиться примерно в 30 клинических центрах в США, Канаде, Германии, Дании, Израиле, Турции и Грузии. Исследование было разработано для удобства пациентов и предлагает возможность принять участие лично, в виртуальном или гибридном формате.

Исследование состоит из трех частей: Часть 1 представляет собой вводный период, позволяющий индивидуально титровать три потенциальных уровня доз (3x1011, 6x1011 и 1x1012), при этом пациенты проводят минимум три недели на каждой дозе. Часть 2 исследования представляет собой четырехнедельное плацебо-контролируемое рандомизированное прекращение лечения, которое будет использоваться для оценки первичной конечной точки: изменения уровней Phe в плазме, с первичным анализом, проводимым среди ответивших на участие в Части 1. Определение ответивших на лечение следующее: снижение уровня Phe в плазме от исходного уровня >20%. Часть 3 представляет собой открытое продление срока действия, которое может быть продлено на срок до трех лет.

Дополнительную информацию об исследовании Synpheny-3 можно получить на сайте www.clinicaltrials.gov, идентификатор NCT05764239, а также на сайте pkuresearchstudy.com.

Бизнес-обновление

В знак признания важной вехи запуска Synpheny-3 и прогресса программ Synlogic на клинической стадии компания также объявила о попытках направить ресурсы на свой портфель продуктов-кандидатов поздней стадии для лечения редких метаболических заболеваний. Изменения включают в себя определение приоритетов деятельности, включая базовые и педиатрические исследования SYNB1934 для ФКУ, переход к фазе 2 для SYNB1353 для HCU, а также исследовательскую деятельность, которая поддерживает текущий клинический портфель и постоянное сотрудничество с Roche.

Благодаря этому приоритету Компания сократила свою рабочую силу примерно на 21%, что, как ожидается, расширит ее денежный поток во второй половине 2024 года. По оценкам Компании, она понесет расходы примерно на 0,9 миллиона долларов США в связи с сокращением рабочей силы. связанные с выходным пособием и другими соответствующими выходными пособиями. Компания сообщила о сокращении штата 31 мая 2023 г. и ожидает, что большая часть затрат, связанных с планом сокращения штата, будет понесена во втором квартале, заканчивающемся 30 июня 2023 г., и третьем квартале, заканчивающемся 30 сентября 2023 г. Компания может также понести другие существенные расходы, которые в настоящее время не предусмотрены в связи с событиями, которые могут произойти из-за или связаны с этими действиями.